Pour la première fois, un médicament ciblant directement plusieurs formes actives de RAS améliore nettement la survie de certains patients atteints d’un cancer du pancréas métastatique. Cette avancée est importante, mais le traitement n’est pas encore autorisé en Belgique.
Le 26 août 2026, l’Agence américaine des médicaments, la FDA, a approuvé le daraxonrasib, commercialisé aux États-Unis sous le nom de Rasonque, pour traiter certains adultes atteints d’un adénocarcinome du pancréas métastatique.
Cette décision repose sur un essai clinique de phase III montrant une amélioration importante de la survie par rapport aux chimiothérapies habituellement proposées après l’échec d’un premier traitement.
Le daraxonrasib ne guérit toutefois pas le cancer du pancréas. Il constitue une nouvelle option thérapeutique pour une population précise de patients, à un stade avancé de la maladie.
En Belgique, le médicament n’est pas encore autorisé ni remboursé. Son évaluation a cependant été accélérée par l’Agence européenne des médicaments.
Quel traitement vient d’être approuvé ?
Le daraxonrasib est un médicament oral administré une fois par jour. Il appartient à une nouvelle catégorie de traitements appelés inhibiteurs multi-sélectifs de RAS actif, ou inhibiteurs de RAS(ON).
La FDA l’a approuvé pour les adultes qui présentent :
- un adénocarcinome du pancréas métastatique ;
- une maladie ayant déjà été traitée par au moins une thérapie systémique ;
- ou une situation médicale ne permettant pas de recevoir une chimiothérapie combinant plusieurs médicaments.
Il ne s’agit donc pas, à ce stade, d’un traitement destiné à tous les patients atteints d’un cancer du pancréas.
Pourquoi la protéine RAS est-elle une cible importante ?
Les protéines RAS jouent un rôle essentiel dans la transmission des signaux qui commandent la croissance, la division et la survie des cellules.
Dans plus de 90 % des adénocarcinomes du pancréas, le gène KRAS présente une mutation qui maintient cette voie de signalisation anormalement active. Les cellules cancéreuses reçoivent alors continuellement l’ordre de se multiplier.
Pendant plusieurs décennies, les chercheurs ont considéré RAS comme une cible particulièrement difficile à atteindre avec un médicament.
Certains traitements récents parviennent à bloquer des mutations précises, comme KRAS G12C. Mais cette mutation est relativement rare dans le cancer du pancréas.
Le daraxonrasib adopte une approche plus large : il peut inhiber plusieurs formes actives de RAS et ne se limite donc pas à une seule mutation.
Comment agit le daraxonrasib ?
Le daraxonrasib se lie à une protéine naturellement présente dans les cellules, appelée cyclophiline A.
L’ensemble formé par le médicament et la cyclophiline A vient ensuite se fixer sur la forme active de RAS. Ce mécanisme bloque les interactions nécessaires à la transmission des signaux de croissance de la cellule cancéreuse.
On parle parfois de colle moléculaire, car le médicament rapproche deux protéines qui, normalement, n’interagiraient pas de cette manière.
En interrompant la signalisation de RAS, le traitement peut ralentir la multiplication des cellules cancéreuses et provoquer la régression de certaines tumeurs.
Quels résultats l’étude a-t-elle obtenus ?
L’autorisation américaine repose principalement sur l’essai international de phase III RASolute 302.
Cette étude a inclus 500 adultes atteints d’un adénocarcinome du pancréas métastatique ayant déjà reçu un traitement systémique. Les participants ont été répartis entre deux groupes :
- un groupe traité par daraxonrasib ;
- un groupe recevant une chimiothérapie choisie par le médecin parmi les traitements standards disponibles.
Une survie globale presque doublée
La survie globale médiane était de :
- 13,2 mois avec le daraxonrasib ;
- 6,7 mois avec la chimiothérapie.
Le risque statistique de décès était réduit d’environ 60 % dans le groupe daraxonrasib.
Ces chiffres représentent des médianes observées dans les groupes de l’étude. Ils ne permettent pas de prédire combien de temps vivra une personne en particulier.
Un ralentissement plus durable de la maladie
La survie médiane sans progression était de :
- 7,2 mois avec le daraxonrasib ;
- 3,6 mois avec la chimiothérapie.
Le risque de progression de la maladie ou de décès était ainsi réduit d’environ 51 %.
Davantage de réponses tumorales
Une diminution mesurable de la taille des tumeurs a été observée chez :
- 30 % des patients traités par daraxonrasib ;
- 11 % des patients traités par chimiothérapie.
Les bénéfices ont également été observés chez les patients présentant certaines mutations fréquentes de RAS, notamment les mutations de type G12.
Pourquoi cette approbation est-elle importante ?
Le cancer du pancréas reste l’un des cancers les plus difficiles à traiter. Il est souvent découvert tardivement, lorsque la maladie s’est déjà propagée à d’autres organes.
Les possibilités thérapeutiques deviennent particulièrement limitées après l’échec d’une première chimiothérapie.
Le daraxonrasib est important pour plusieurs raisons :
- il cible directement une voie biologique centrale dans le cancer du pancréas ;
- il agit sur plusieurs formes de RAS ;
- il a amélioré la survie dans un essai clinique comparatif de phase III ;
- il se prend par voie orale ;
- il offre une nouvelle possibilité après un premier traitement.
Cette autorisation valide également une stratégie de recherche susceptible d’être étudiée dans d’autres cancers dépendants de RAS.
Quels sont les effets indésirables possibles ?
Comme tous les traitements anticancéreux, le daraxonrasib peut provoquer des effets indésirables.
Les effets les plus fréquemment rapportés comprennent :
- des éruptions cutanées ;
- des diarrhées ;
- une inflammation ou des lésions de la bouche ;
- des nausées et des vomissements ;
- de la fatigue ;
- une diminution de l’appétit ;
- des douleurs abdominales ;
- des œdèmes ;
- des saignements.
Des complications moins fréquentes, mais potentiellement graves, peuvent également survenir :
- des réactions cutanées importantes ;
- une perforation gastro-intestinale ;
- une pneumopathie inflammatoire ;
- des diarrhées sévères ;
- une toxicité pour l’embryon ou le fœtus.
Une surveillance médicale régulière est indispensable. Certains effets peuvent nécessiter une interruption temporaire, une réduction de la dose ou l’arrêt du traitement.
Le daraxonrasib guérit-il le cancer du pancréas ?
Non. Les résultats sont encourageants, mais la majorité des patients voient encore leur maladie progresser à un moment donné.
Le traitement a prolongé la survie médiane et retardé la progression du cancer dans la population étudiée. Il ne permet pas d’affirmer que la maladie peut être définitivement éliminée.
Plusieurs questions restent par ailleurs à étudier :
- l’efficacité à plus long terme ;
- son utilisation dès la première ligne de traitement ;
- les associations avec la chimiothérapie ou d’autres thérapies ciblées ;
- les mécanismes de résistance qui peuvent apparaître ;
- les patients susceptibles d’en tirer le bénéfice le plus important.
Le traitement est-il disponible en Belgique ?
Au 1er septembre 2026, le daraxonrasib est approuvé aux États-Unis, mais il ne dispose pas encore d’une autorisation européenne de mise sur le marché.
L’Agence européenne des médicaments, l’EMA, a toutefois annoncé une évaluation accélérée du dossier.
Plusieurs étapes restent nécessaires avant une éventuelle utilisation courante en Belgique :
- l’évaluation scientifique par l’EMA ;
- l’avis du Comité des médicaments à usage humain ;
- la décision d’autorisation de la Commission européenne ;
- les discussions belges concernant le prix et le remboursement ;
- la détermination des conditions précises d’utilisation.
Une approbation américaine ne signifie donc pas que le médicament peut immédiatement être prescrit ou remboursé en Belgique.
Aucune date certaine de disponibilité belge ne peut actuellement être annoncée.
Que peuvent faire les patients belges ?
Les personnes atteintes d’un cancer du pancréas métastatique peuvent discuter de cette avancée avec leur oncologue.
Les questions utiles à poser comprennent :
- Quel est le type exact de ma tumeur ?
- Une analyse moléculaire a-t-elle été réalisée ?
- Une mutation de RAS ou de KRAS a-t-elle été identifiée ?
- Quels traitements restent disponibles dans ma situation ?
- Existe-t-il un essai clinique pertinent en Belgique ou dans un pays voisin ?
- Un programme officiel d’accès précoce pourrait-il être envisagé à l’avenir ?
Il est déconseillé d’acheter ce médicament sur Internet ou de tenter de l’importer sans encadrement médical. La qualité du produit, sa provenance, son dosage et sa compatibilité avec les autres traitements ne pourraient pas être garantis.
Une maladie qui reste lourde en Belgique
Selon la Fondation Registre du Cancer, 2 438 nouveaux cancers du pancréas ont été diagnostiqués en Belgique en 2024.
En 2023, la maladie a été responsable de 1 990 décès dans notre pays.
La survie nette à cinq ans, tous stades confondus, est estimée à 16,9 %. Lorsque la maladie est diagnostiquée au stade IV, elle demeure particulièrement faible.
Ces chiffres soulignent l’importance :
- d’améliorer le diagnostic précoce ;
- de développer de nouvelles stratégies thérapeutiques ;
- d’orienter les patients vers des équipes multidisciplinaires expérimentées ;
- de soutenir la participation aux essais cliniques.
Ce qu’il faut retenir
- Le daraxonrasib est désormais approuvé aux États-Unis sous le nom de Rasonque.
- Il concerne certains adultes atteints d’un adénocarcinome du pancréas métastatique.
- Dans une étude de phase III, la survie globale médiane a atteint 13,2 mois, contre 6,7 mois avec les chimiothérapies comparatrices.
- Le médicament cible plusieurs formes actives de la protéine RAS.
- Il ne guérit pas le cancer du pancréas et peut provoquer des effets indésirables importants.
- Il n’est pas encore autorisé ni remboursé en Belgique.
- Son dossier fait l’objet d’une évaluation accélérée par l’Agence européenne des médicaments.
Questions fréquentes
Le daraxonrasib est-il une chimiothérapie ?
Non. Il s’agit d’une thérapie ciblée qui bloque plusieurs formes actives des protéines RAS. Ses effets indésirables sont différents de ceux d’une chimiothérapie classique, mais ils peuvent également être sérieux.
Tous les patients présentant une mutation de KRAS peuvent-ils le recevoir ?
L’autorisation américaine concerne une population clinique précise atteinte d’un cancer du pancréas métastatique. La présence d’une mutation ne suffit pas, à elle seule, pour déterminer si le traitement est approprié.
Le traitement est-il réservé à une mutation particulière ?
Le daraxonrasib a été conçu pour agir sur plusieurs formes actives de RAS. Il ne se limite pas à la mutation KRAS G12C. L’évaluation moléculaire reste néanmoins importante pour caractériser la tumeur.
Peut-il être utilisé comme premier traitement ?
L’approbation américaine concerne principalement les patients ayant déjà reçu au moins un traitement systémique ou ne pouvant pas recevoir une combinaison de plusieurs médicaments. Son rôle en première ligne doit encore être précisé.
Comment le traitement est-il administré ?
La dose recommandée aux États-Unis est de 300 mg par voie orale une fois par jour. La prescription, les adaptations de dose et la surveillance doivent être assurées par une équipe spécialisée.
Est-il possible de le recevoir dans un hôpital belge ?
Pas dans le cadre d’une utilisation courante au 1er septembre 2026. Les patients peuvent interroger leur équipe sur les essais cliniques et les éventuels dispositifs officiels d’accès précoce, sans garantie d’éligibilité.
Faut-il demander un test génétique ?
L’analyse moléculaire de la tumeur peut apporter des informations utiles, mais les examens nécessaires dépendent de la situation clinique. La décision doit être prise avec l’oncologue ou l’équipe multidisciplinaire.
Pour aller plus loin sur Oncostar
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Sources
- FDA – Approbation du daraxonrasib dans l’adénocarcinome du pancréas métastatique
- FDA – Première thérapie ciblée de cette classe approuvée contre le cancer du pancréas métastatique
- The New England Journal of Medicine – Daraxonrasib or Chemotherapy in Previously Treated Metastatic Pancreatic Cancer
- Agence européenne des médicaments – Évaluation accélérée du daraxonrasib
- Fondation Registre du Cancer – Cancer du pancréas en Belgique, chiffres 2024
- Dana-Farber Cancer Institute – Résultats de l’essai RASolute 302
📖 Glossaire
- Adénocarcinome du pancréas : cancer qui se développe à partir des cellules glandulaires constituant les canaux du pancréas. Il représente la forme la plus fréquente de cancer pancréatique.
- Métastatique : se dit d’un cancer qui s’est propagé de son organe d’origine vers d’autres parties du corps.
- RAS : famille de protéines qui transmettent à la cellule des signaux de croissance et de multiplication.
- KRAS : gène appartenant à la famille RAS. Ses mutations sont particulièrement fréquentes dans l’adénocarcinome du pancréas.
- RAS(ON) : état actif de la protéine RAS, pendant lequel elle transmet un signal favorisant notamment la croissance cellulaire.
- Inhibiteur multi-sélectif : médicament capable de bloquer plusieurs formes ou variantes d’une même cible biologique.
- Cyclophiline A : protéine cellulaire utilisée par le daraxonrasib pour former un complexe capable de bloquer RAS actif.
- Colle moléculaire : petite molécule qui rapproche deux protéines afin de modifier leur fonctionnement.
- Traitement systémique : traitement qui circule dans l’organisme, comme une chimiothérapie, une immunothérapie ou certaines thérapies ciblées.
- Survie globale médiane : durée après laquelle la moitié des participants d’un groupe est encore en vie. Elle ne prédit pas la survie d’une personne en particulier.
- Survie sans progression : durée pendant laquelle la maladie ne montre pas d’aggravation mesurable.
- Taux de réponse objective : proportion de patients chez lesquels la taille des tumeurs diminue selon des critères définis.
- Rapport de risque ou hazard ratio : mesure statistique comparant la vitesse à laquelle un événement survient dans deux groupes au cours du suivi.
- Phase III : essai clinique comparant un nouveau traitement au traitement de référence chez un grand nombre de participants.
- FDA : autorité chargée notamment de l’évaluation des médicaments aux États-Unis.
- EMA : Agence européenne des médicaments, responsable de l’évaluation scientifique des médicaments au niveau européen.
- Autorisation de mise sur le marché : décision permettant la commercialisation d’un médicament pour une indication déterminée. Elle ne garantit pas automatiquement son remboursement en Belgique.
🔬 Niveau de preuve scientifique
- ★★★★★ Le daraxonrasib améliore la survie globale et la survie sans progression par rapport aux chimiothérapies comparatrices chez les patients étudiés dans l’essai RASolute 302.
- ★★★★★ La survie globale médiane était de 13,2 mois avec le daraxonrasib, contre 6,7 mois dans le groupe chimiothérapie.
- ★★★★★ Le taux de réponse objective était supérieur avec le daraxonrasib : 30 %, contre 11 %.
- ★★★★★ La FDA a approuvé le traitement pour une population précisément définie atteinte d’un adénocarcinome du pancréas métastatique.
- ★★★★☆ Le daraxonrasib représente une nouvelle option importante après un premier traitement, mais le recul disponible reste limité.
- ★★★☆☆ Son efficacité en première ligne ou en association avec d’autres traitements doit encore être confirmée.
- ★★☆☆ Les données actuelles ne permettent pas d’affirmer que le médicament peut guérir un cancer du pancréas métastatique.
- ★★★★★ L’autorisation américaine ne signifie pas que le traitement est déjà autorisé, disponible ou remboursé en Belgique.
Important : les médianes de survie décrivent les résultats obtenus dans des groupes de patients. Elles ne constituent pas une estimation individuelle. Aucun traitement ne doit être commencé, interrompu ou modifié sans l’avis de l’équipe d’oncologie.
Dernière mise à jour scientifique : septembre 2026.