Une actualité canadienne présente un nouveau traitement contre le cancer du pancréas comme particulièrement prometteur, tout en soulignant qu’il demeure inaccessible à la majorité des patients canadiens.
Le médicament concerné est le daraxonrasib, anciennement appelé RMC-6236. Il s’agit d’un traitement oral expérimental conçu pour bloquer l’activité de protéines de la famille RAS, souvent impliquées dans le développement des cellules cancéreuses.
Les premiers résultats suscitent un réel espoir. Ils ne permettent toutefois pas encore de parler de nouveau traitement standard ni de guérison. En Belgique comme au Canada, son accès reste actuellement lié à la recherche clinique ou à d’éventuels mécanismes d’accès précoce.
Qu’est-ce que le daraxonrasib ?
Le daraxonrasib appartient à une nouvelle génération de thérapies ciblées appelées inhibiteurs de RAS actif, ou inhibiteurs « RAS(ON) ».
RAS désigne une famille de protéines jouant un rôle important dans la croissance et la multiplication des cellules. Lorsqu’un gène comme KRAS présente certaines mutations, la protéine peut rester activée en permanence et transmettre continuellement des signaux favorisant la croissance tumorale.
Ces anomalies sont particulièrement fréquentes dans l’adénocarcinome canalaire du pancréas, la forme la plus courante du cancer du pancréas.
Le daraxonrasib se distingue de certains médicaments ciblant une seule mutation précise de KRAS. Il a été conçu pour agir sur plusieurs formes mutées de RAS lorsqu’elles sont dans leur état actif. Son développement clinique concerne donc potentiellement un groupe assez large de patients présentant une tumeur dépendante de cette voie biologique.
Pourquoi ce médicament suscite-t-il autant d’espoir ?
Pendant longtemps, les protéines RAS ont été considérées comme extrêmement difficiles à cibler avec un médicament.
Les premiers inhibiteurs disponibles se sont principalement concentrés sur la mutation KRAS G12C. Or cette mutation est relativement rare dans le cancer du pancréas, contrairement à d’autres anomalies comme KRAS G12D, G12V ou G12R.
Le daraxonrasib vise plusieurs mutations de RAS. Cette approche pourrait donc concerner davantage de patients.
Lors d’une étude précoce menée chez des personnes atteintes de tumeurs solides avancées avec mutation de RAS, dont des cancers du pancréas déjà traités, le médicament a montré une activité antitumorale encourageante. Des réductions tumorales et des périodes de contrôle de la maladie ont été observées chez une partie des participants. Ces données proviennent toutefois d’un essai de phase I/Ib, principalement destiné à évaluer la dose, la sécurité et les premiers signes d’efficacité.
A-t-il réellement doublé la survie ?
Oui. Les résultats de l’étude internationale de phase III RASolute 302, publiés dans le New England Journal of Medicine en mai 2026, montrent que le daraxonrasib prolonge significativement la survie globale par rapport à la chimiothérapie chez des patients atteints d’un cancer du pancréas métastatique déjà traité. Les patients traités ont vécu en médiane 13,2 mois, contre 6,7 mois avec la chimiothérapie, soit pratiquement un doublement de la survie médiane.
Les premiers résultats sont issus d’études non comparatives réalisées chez un nombre limité de patients. Ils peuvent être très encourageants, mais ne permettent pas encore de savoir avec certitude si le médicament prolonge davantage la vie que les traitements actuellement disponibles.
Malgré ces résultats très encourageants, le daraxonrasib n’est pas encore disponible en pratique courante. Les autorités réglementaires doivent encore examiner l’ensemble des données avant une éventuelle autorisation de mise sur le marché en Europe.
Quels effets secondaires ont été observés ?
Comme tout traitement anticancéreux, le daraxonrasib peut provoquer des effets indésirables.
Dans les études précoces, les chercheurs ont notamment surveillé :
- les éruptions cutanées ;
- les diarrhées ;
- les nausées ;
- les inflammations de la bouche ;
- la fatigue ;
- les modifications de certains paramètres biologiques.
Des réductions de dose peuvent être nécessaires chez certains patients. L’objectif des essais en cours est aussi de mieux déterminer la fréquence et la gravité de ces effets lorsqu’un plus grand nombre de personnes reçoit le traitement.
Il n’est donc pas possible, aujourd’hui, d’affirmer que ce médicament serait plus facile à supporter que toutes les chimiothérapies standards.
Pourquoi est-il difficilement accessible au Canada ?
Un médicament expérimental n’est généralement pas disponible en pharmacie ou dans les hôpitaux tant qu’il n’a pas obtenu d’autorisation de mise sur le marché.
L’accès peut alors dépendre :
- de la présence d’un essai clinique dans le pays ;
- des critères d’admission à cet essai ;
- de l’ouverture d’un programme d’accès élargi ;
- de l’accord du fabricant ;
- de l’évaluation des autorités sanitaires.
Un programme international d’accès élargi au daraxonrasib a été enregistré pour certains adultes atteints d’un cancer du pancréas métastatique déjà traité, sans solution thérapeutique satisfaisante et ne pouvant pas participer à un essai clinique. Cela ne signifie toutefois pas que ce programme soit ouvert dans tous les pays ni que chaque demande individuelle soit acceptée.
Et en Belgique ?
La situation belge est globalement comparable.
Le daraxonrasib n’est pas encore un traitement standard autorisé et remboursé contre le cancer du pancréas. Il ne peut donc pas être prescrit comme un médicament ordinaire dans les hôpitaux belges.
Bonne nouvelle : depuis le 7 juillet 2026, l’Agence européenne des médicaments (EMA) a lancé une rolling review (évaluation progressive) du daraxonrasib. Cette procédure accélérée permet d’examiner les données scientifiques au fur et à mesure de leur disponibilité afin de raccourcir les délais d’évaluation, sans diminuer les exigences en matière de qualité, de sécurité et d’efficacité.
Trois voies pourraient, en théorie, permettre un accès avant sa commercialisation :
- la participation à un essai clinique ;
- un programme d’usage compassionnel ;
- un programme médical d’urgence répondant à un besoin médical non rencontré.
Ces mécanismes sont strictement encadrés. Ils ne constituent pas un droit automatique pour chaque patient et nécessitent notamment l’implication du fabricant, de l’équipe médicale et des autorités compétentes.
En Belgique, les programmes d’usage compassionnel et de besoin médical sont supervisés par l’Agence fédérale des médicaments et des produits de santé, l’AFMPS.
L’essai de phase III est-il ouvert en Belgique ?
Le registre international de l’étude de phase III répertorie de nombreux centres participants dans plusieurs pays. Au moment de la vérification, les informations publiques consultées ne permettaient pas de confirmer clairement un centre belge recrutant activement pour cette étude.
Cela ne signifie pas nécessairement qu’aucun patient belge ne puisse y participer. Les listes de centres peuvent évoluer et certaines informations peuvent être ajoutées progressivement.
La bonne démarche consiste à en discuter avec l’oncologue. Celui-ci peut :
- vérifier les essais actuellement ouverts en Belgique ;
- contacter un centre universitaire spécialisé ;
- rechercher une étude accessible dans un pays voisin ;
- évaluer si le profil moléculaire de la tumeur correspond aux critères ;
- vérifier l’existence d’une possibilité d’accès compassionnel.
Il est déconseillé de contacter directement un promoteur d’essai sans passer par l’équipe médicale, car l’éligibilité dépend de nombreux paramètres cliniques.
Pourquoi une analyse moléculaire de la tumeur est-elle importante ?
Les thérapies ciblées ne sont efficaces que lorsque la tumeur présente la caractéristique biologique visée.
Dans le cas du daraxonrasib, les médecins doivent notamment connaître :
- la présence d’une mutation de RAS ;
- le type précis de mutation ;
- les traitements déjà reçus ;
- l’état général du patient ;
- la fonction des principaux organes ;
- l’évolution et l’étendue de la maladie.
Cette analyse peut être réalisée sur un prélèvement tumoral ou, dans certains cas, à l’aide d’ADN tumoral circulant détecté dans le sang.
Elle ne signifie pas automatiquement qu’un traitement ciblé sera disponible. Elle peut néanmoins aider à identifier des essais cliniques et à adapter la stratégie thérapeutique.
Le cancer du pancréas en Belgique
Le besoin de nouveaux traitements est particulièrement important.
Selon le Registre belge du cancer :
- 2 271 nouveaux diagnostics de cancer du pancréas ont été enregistrés en Belgique en 2023 ;
- 1 904 décès liés à cette maladie ont été recensés en 2021 ;
- la survie nette à cinq ans est d’environ 16,7 % ;
- au stade IV, elle se situe autour de 3 % ;
- la majorité des cancers du pancréas sont détectés à un stade avancé.
Le nombre annuel de diagnostics pourrait par ailleurs passer de 2 271 en 2023 à environ 3 378 en 2035, principalement sous l’effet du vieillissement et de l’évolution démographique.
Ces chiffres expliquent pourquoi les traitements ciblant RAS sont suivis avec autant d’attention.
Le daraxonrasib a-t-il déjà reçu une autorisation européenne ?
Non.
Une désignation de médicament orphelin a été accordée dans l’Union européenne pour un médicament destiné au traitement du cancer du pancréas en avril 2026. Une désignation orpheline offre un accompagnement réglementaire au développeur, mais elle ne constitue pas une autorisation de mise sur le marché.
Le fabricant doit encore démontrer suffisamment la qualité, la sécurité et l’efficacité du produit avant de pouvoir demander une autorisation européenne.
Même après une éventuelle autorisation de l’Agence européenne des médicaments, une décision distincte serait encore nécessaire pour déterminer son prix et son remboursement en Belgique.
Que peuvent faire les patients belges aujourd’hui ?
Un patient atteint d’un cancer du pancréas ne doit pas interrompre ou modifier son traitement dans l’espoir d’accéder à cette molécule.
Il peut en revanche poser plusieurs questions à son oncologue :
- Ma tumeur a-t-elle fait l’objet d’une analyse moléculaire ?
- Une mutation de KRAS ou d’un autre gène RAS a-t-elle été identifiée ?
- Existe-t-il un essai clinique correspondant à mon profil ?
- Mon dossier peut-il être discuté dans une réunion multidisciplinaire spécialisée ?
- Un avis dans un centre universitaire ou un centre expert serait-il pertinent ?
- Existe-t-il un programme d’accès précoce officiellement ouvert ?
L’admissibilité à un essai dépend toujours du dossier médical complet. Deux patients présentant la même mutation ne seront pas forcément candidats au même traitement.
Un espoir réel, mais encore expérimental
Le daraxonrasib représente une avancée scientifique importante parce qu’il s’attaque à une voie moléculaire longtemps considérée comme difficile à cibler.
Les premiers résultats justifient pleinement la poursuite des recherches. Mais plusieurs inconnues demeurent :
- améliore-t-il réellement la survie par rapport aux traitements standards ?
- quels patients en bénéficient le plus ?
- combien de temps son efficacité persiste-t-elle ?
- quelles résistances peuvent apparaître ?
- quels sont ses effets indésirables à long terme ?
- pourra-t-il être associé à une chimiothérapie ou à d’autres thérapies ciblées ?
Les résultats de l’étude de phase III confirment un bénéfice important chez des patients atteints d’un cancer du pancréas métastatique déjà traité. L’étape suivante consiste désormais à obtenir les autorisations réglementaires et les décisions de remboursement afin que ce traitement puisse être proposé aux patients en Belgique et dans les autres pays européens
Où en est l’Europe ?
À ce jour, le daraxonrasib n’est pas encore autorisé dans l’Union européenne.
En revanche, l’EMA a décidé de placer ce médicament sous évaluation accélérée (« rolling review »), une procédure réservée aux traitements répondant à un besoin médical important. Si les données continuent à confirmer son efficacité et sa sécurité, cette démarche pourrait permettre aux patients européens d’y accéder plus rapidement qu’avec une procédure classique.
À retenir
Le daraxonrasib est un médicament oral expérimental ciblant plusieurs formes actives de RAS.
Il a montré des signes d’efficacité encourageants lors d’études précoces chez certains patients atteints d’un cancer du pancréas avancé. Il n’a toutefois pas encore démontré, dans un essai de phase III publié, qu’il prolonge davantage la survie que les traitements standards.
En Belgique, il n’est actuellement ni autorisé comme traitement courant ni remboursé. Un accès éventuel pourrait passer par un essai clinique ou un programme d’usage compassionnel, sous réserve de conditions médicales et réglementaires strictes.
L’espoir est sérieux, mais la prudence reste indispensable : prometteur ne signifie pas encore disponible ni définitivement efficace.
Pour aller plus loin
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Sources
- Agence européenne des médicaments – L’EMA accélère l’évaluation du daraxonrasib contre le cancer du pancréas métastatique
- New England Journal of Medicine – Daraxonrasib versus chimiothérapie dans le cancer du pancréas métastatique déjà traité
- ClinicalTrials.gov – Étude de phase III du daraxonrasib dans l’adénocarcinome pancréatique métastatique
- ClinicalTrials.gov – Première étude clinique du RMC-6236 dans les tumeurs solides avancées avec mutation de RAS
- ClinicalTrials.gov – Programme d’accès élargi au daraxonrasib pour certains patients atteints d’un cancer du pancréas métastatique
- Agence européenne des médicaments – Désignation de médicament orphelin du daraxonrasib dans l’Union européenne
- AFMPS – Usage compassionnel et programmes médicaux d’urgence en Belgique
- Fondation Registre du Cancer – Données belges sur l’incidence et la survie du cancer